Einleitung: Die kardiale TTR-Amyloidose ist ein Krankheitsbild, das in den letzten Jahren zunehmend häufiger diagnostiziert wird. Seit knapp 2 Jahren steht mit Tafamidis eine evidenzbasierte, effektive Therapie zur Verfügung. Zur Prognoseabschätzung bei Patienten mit TTR-Amyloidose wurden verschiedene Risiko-Scores etabliert, unter anderem das Mayo-Stadium (Grogan et al., JACC 2016), das auf den Markern hochsensitives Troponin T (cut-off >50 ng/l) und NT-proBNP (cut-off >3000pg/ml) basiert (kein Marker über cut-off: Stadium 1; 1 Marker über cut-off: Stadium 2; beide Marker über cut-off: Stadium 3). Über den Verlauf dieser prognostisch wichtigen Parameter unter Therapie mit Tafamidis ist bisher noch wenig bekannt.

Methoden: Monozentrische retrospektive Datenanalyse. Für 20 Patienten mit histologisch gesicherter Diagnose einer kardialen TTR-Amyloidose, die seit Anfang 2019 (initial tlw. off-label) mit Tafamidis behandelt wurden, wurden ab dem Therapiebeginn für bis zu 4 Quartale retrospektiv und bis zu 9 Quartale in die Zukunft die verfügbaren Werte für hs Troponin T und NT-proBNP erfasst (jeweils der niedrigste Wert für ein Quartal). Für die Auswertung des Zeitverlaufs wurden die Werte auf den Wert bei Therapiebeginn normalisiert.

Ergebnisse: Von den Patienten waren 16 (80%) männlich, 19 (95%) wiesen eine wildtyp-Form der TTR-Amyloidose auf, bei einer Patientin wurde eine hereditäre Form nachgewiesen. Das Alter lag bei Therapiebeginn zwischen 57 und 85 Jahren (Median 77,5 Jahre). Der Median für hs Troponin T bei Therapiebeginn lag bei 43,5 ng/l, für NT-proBNP bei 2671 pg/ml. Für 12 Patienten waren bei Therapiebeginn beide Werte verfügbar. Im Median ergab sich für diese Patienten ein Mayo-Stadium von 2 (6x1; 2x2; 4x3). Über eine Nachbeobachtungszeit von bis zu 9 Quartalen ergab sich ein relativ stabiler Verlauf der beiden Marker (s. Abbildung). Ein Patient verstarb etwa 18 Monate nach Beginn der Therapie.

Diskussion: Für die Entscheidung zur Einleitung einer Therapie mit Tafamidis bei überwiegend älteren Patienten mit kardialer TTR-Amyloidose ist eine Abschätzung der Prognose unter Therapie wichtig. Hierfür existieren derzeit nur wenige Daten. In unserem Kollektiv zeigte sich im Verlauf von bis zu 2 Jahren ein relativ stabiler Verlauf der prognostisch wichtigen Marker hs Troponin T und NT-proBNP. Weitere Untersuchungen, insbesondere zur Relevanz des Alters und des Schweregrades der Erkrankung bei Therapiebeginn wären wünschenswert.