Hintergrund: Herzinsuffizienz (HI) zählt weltweit zu den häufigsten chronischen Erkrankungen [1]. Häufige Hospitalisierungen, eine hohe Morbidität und Mortalität belasten Betroffene, Angehörige und Gesundheitssysteme [1,2]. eHealth-Anwendungen können zu einer Entlastung beitragen, indem sie Entscheidungsprozesse unterstützen, das Monitoring des Gesundheitszustandes erleichtern und/oder die Gesundheitskompetenz der Patienten stärken [3]. Zur Bewertung der Wirksamkeit muss eine breite Wissensbasis zu klinischen und Surrogat-Endpunkten zur Verfügung stehen. Derzeit existiert kein Modell, das eine solche Wissensbasis für die HI-Behandlung abbildet.

Ziel: „PASSION-HF“ (Interreg NWE 702) setzt sich für eine präventive, personalisierte Medizin ein. Ein Ziel ist die Entwicklung eines Medizinischen Outcome Models (MOM), das zur Systematisierung adäquater (Surrogat-)Endpunkte und ihrer Verwendung in HI-Interventionen dienen soll. Das MOM soll nicht nur die Wahl geeigneter Endpunkte in klinischen Studien unterstützen, sondern auch die Entwicklung effektiver eHealth-Anwendungen.

Methodik: Eine systematische Literaturanalyse gem. PRISMA in PubMed, EMBASE und CINAHL identifizierte alle Endpunkte, die in randomisierten kontrollierten HI-Studien (RCTs) zwischen Juni 2010 und Juni 2020 berücksichtigt wurden. Zunächst wurden alle HI-Interventionen einbezogen und dann anhand medizinischer Leitlinien unter Bewertung von Kardiologen auf Interventionen eingegrenzt, die die Morbidität oder Mortalität verbessern können. Eine Priorisierung der Endpunkte erfolgte anhand der Effekte pro Studie und Intervention.

Ergebnisse: Von 5148 gescreenten Artikeln wurden 656 eingeschlossen. 57 verschiedene Interventionen und 399 Endpunkte wurden identifiziert. Am häufigsten wurden pharmakologische (35%) und verhaltenstherapeutische (22%) Interventionen beschrieben. Einen nachgewiesenen Effekt auf Morbidität und/oder Mortalität haben 16 Interventionen, z. B. Beta Blocker, Bewegungstraining und Selbstmanagement. Die häufigsten Endpunkte waren Sterblichkeit (36%), LVEF (27%), 6-Minuten-Gehtest (20%) und NYHA-Klassifikation (18%). Das MOM fasst die identifizierten Interventionen und Endpunkte in einem strukturierten Modell (Ontologie) zusammen und beschreibt, welche Endpunkte zur Evaluation einer Intervention verwendet werden. Unterschieden wurde zwischen signifikanten Verbesserungen und Verschlechterungen. Darüber hinaus beschreibt das MOM für jeden Endpunkt die Messinstrumente, z. B. Labortest, Tagebuch, Wearable oder Fragebogen.

Fazit: Welche Endpunkte die Wirkung einer HI-Intervention oder eHealth-Anwendung effektiv abbilden können ist bisher nicht systematisch erfasst, für eine präventive, personalisierte Medizin jedoch essenziell. Anhand der Literaturanalyse wurden HI-Endpunkte ermittelt, in einem holistischen Modell systematisiert, Messmethoden einbezogen und Zusammenhänge visualisiert. Die Bestimmung der Validität und Relevanz der Endpunkte ist eine besondere Herausforderung. Fraglich ist, ob ein Endpunkt für alle Patienten die gleiche Vorhersagegenauigkeit hat oder ob diese vom Patienten und/oder der Intervention abhängt, eHealth-Anwendungen evtl. neue Endpunkte benötigen. Zudem ist es wichtig, auch weniger verbreitete und Surrogat-Endpunkte stärker in zukünftige RCTs einzubeziehen. Nur so kann deren Rolle besser verstanden werden. Das MOM soll perspektivisch erweitert werden und für die Studienplanung sowie die Entwicklung von eHealth-Anwendungen zur Verfügung stehen.